생명권 보장과 재정 지속가능성 희귀질환 정책 해법

희귀질환 치료를 위한 혁신 신약 개발은 환자들에게 새로운 희망을 선사합니다. 그러나 1회 투여에 수억 원을 호가하는 초고가 약가는 사회적 갈등을 유발하는 심각한 요인으로 작용합니다.

특히, 희귀질환 신약 보험 적용 여부를 결정하는 것은 환자의 생명권 보장과 국민 모두가 함께 부담하는 건강보험 재정의 지속가능성이라는 상충된 가치 사이에서 정부가 풀어야 할 가장 중대한 정책적 딜레마로 자리 잡고 있습니다.

이러한 딜레마를 해소하고, 환자에게 시급한 치료 기회를 제공함과 동시에 공공 재정을 효율적으로 관리하기 위한 한국의 구체적인 제도적 장치와 정책 경로를 자세히 살펴보겠습니다.

새로운 희귀질환 치료제가 환자에게 도달하려면 식품의약품안전처(식약처)의 품목 허가와 더불어, 건강보험심사평가원(심평원)의 약제 급여 적정성 평가라는 이중 관문을 거쳐야 합니다.

환자의 치료 접근성을 위한 신속 심사 제도

• 경제성평가면제제도(PE 면제): 대체 치료법이 없는 생명을 위협하는 중증 희귀질환 신약에 대해 경제성 평가 자료 제출을 면제하여 급여 결정 기간을 대폭 단축합니다.
• 허가-평가-협상 병행 시범사업: 식약처 허가 심사, 심평원 급여 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 동시에 진행하는 경로를 확대 적용하여 신약의 국내 도입 시기를 단축하고 환자의 시급한 치료 접근성을 높입니다.

이러한 신속 심사 경로는 희귀질환 환자의 치료 시기를 놓치지 않도록 정부의 정책적 배려와 혁신 가치 인정이 적극적으로 반영된 결과입니다.

희귀질환 신약은 개발 비용이 높고 환자군이 적어 약가가 매우 높아 건강보험 재정의 지속가능성에 큰 부담이 됩니다. 이에 희귀질환 신약 보험 적용 여부를 결정하는 핵심 기제로 위험분담제(Risk-Sharing Agreement, RSA)가 활용됩니다.

RSA는 제약사와 국민건강보험공단이 약제의 효능 불확실성 및 재정적 위험을 공동으로 분담하는 계약 방식입니다. 이는 치료 기회를 신속하게 제공하면서도 재정을 보호하는 유연성을 제공합니다.

주요 위험분담제(RSA) 유형

재정 위험을 분산하는 주요 RSA 유형은 다음과 같습니다:

• 환급형(Refund): 약제 사용량 또는 판매액의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급합니다.
• 총액제한형(Cap): 연간 총 지출 상한액을 설정하여 건강보험 재정 위험을 관리합니다.
• 성과 기반형: 실제 환자의 치료 성과(반응률 등)에 따라 환급률이 차등 적용됩니다.

이러한 RSA를 통해 대체 치료제가 없는 고가 신약의 급여 등재가 가속화되어 희귀질환 환자들의 치료 접근성이 획기적으로 향상되고, 재정 부담은 효율적으로 조절되고 있습니다.

고가의 희귀질환 신약이 급여 적용되어도 환자 본인부담금은 여전히 큰 장벽입니다. 정부는 이를 완화하기 위해 산정특례 제도와 의료비 지원 사업이라는 이중 안전망을 운영합니다.

다만, 신약의 급여 기준을 벗어난 사용(비급여)은 환자 전액 부담입니다. 희귀질환 신약 보험 적용 여부가 환자의 경제적 부담을 결정하는 핵심 요소입니다.

또한, 질병관리청은 소득 및 재산 기준을 충족하는 저소득층에게 본인부담금을 추가 지원하는 의료비 지원 사업을 운영하여, 가계 파탄을 막고 안정적인 치료 지속을 돕습니다. 이는 환자가 실질적으로 부담하는 비용을 최소화하기 위한 정부의 마지막 안전망입니다.

희귀질환 신약 급여는 생명 존중의 국가 의지를 실현하는 책무이며, 경제성 평가 면제, 위험분담제 등으로 환자 접근성은 꾸준히 개선되어 왔습니다.

현재 가장 큰 도전은 연간 수억 원대의 초고가 유전자·세포 치료제 등장입니다. 이들은 기존 약제와는 차원이 다른 비용 구조로 건강보험 재정의 지속가능성에 근본적인 압력을 가하고 있습니다.

따라서 재정 확보를 위해 복권기금 등 별도 재원 활용 논의가 중요하며, 혁신 치료제 도입 속도를 높이는 유연하고 다각적인 정책 설계가 미래의 핵심 방향이 될 것입니다. 희귀질환 보장성 강화와 재정 건전성 확보라는 두 마리 토끼를 잡기 위한 정부의 노력은 계속되어야 합니다.